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基因编辑概念为治疗艾滋病提供了极具潜力的基因工具

发布日期:2016-5-12

艾滋病(A1DS)是由艾滋病病毒引起的一种传染病,它是当今世界最令人害怕的杀手之一.目前对艾滋病仍无有效的治疗药物,主要还是以预防为主。最近,美国天普大学Lewis Katz医学院的科学家们,设计了一种专门的基因编辑系统,为最终治愈HIV(可导致艾滋病)感染者铺平了道路。

研究人员表明,他们可以有效和安全地从培养的人类细胞DNA中消除HIV-1.这项新研究的资深作者Kamel Khalili教授采用独特定制的基因编辑技术,特异性地靶定HIV-1前病毒DNA(整合的病毒基因组)。他们的系统包括一个引导RNA——特异性地将HIV-1 DNA定位在T细胞基因组,还包括一种核酸酶,可切断T细胞DNA的链。一旦核酸酶已经编辑删除了HIV-1的DNA序列,基因组的松散,就会被细胞自身的DNA修复机制重新聚合起来。

Khalili博士的团队已经证明,他们这种技术能够从人类细胞系中剪掉HIV-1 DNA。他们将研究转移到体外实验中,其中,来自HIV感染患者的T细胞,在细胞培养物中生长,从而表明用基因编辑系统治疗,可以抑制病毒的复制,并显著降低患者细胞内的病毒载量。

第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9被誉为“上帝之手”,为治疗癌症 、艾滋病、血液病、遗传病等世界性难题提供了一个极具潜力的基因工具,并取得多项惊人成果。

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